Glossaire

L’épidémiologie consiste en l’étude des facteurs ayant un impact sur la santé et les maladies au sein d’une population. En cancérologie, ces études sont variées : médecine préventive et diagnostic, répartition de la pathologie dans la population, fréquence d’apparition et gravité des symptômes, etc. Les études en épidémiologie peuvent également être réalisées dans l’optique d’une veille sanitaire, d’une lutte contre la progression d’une pathologie ou sa modélisation.

Les essais cliniques ont pour but de proposer et d’évaluer de nouveaux traitements. Les médecins et les chercheurs ont pour cela besoin de s’assurer de leur tolérance et de leur efficacité.
On distingue différentes phases d’essais cliniques, en fonction du niveau de développement des médicaments testés. 

• Les essais de phase 1 testent la tolérance du médicament, c’est-à-dire la capacité à supporter le médicament sans effets secondaires gênants. En oncologie, ces essais sont menés sur un petit nombre de volontaires sains ou sur des malades dans le cadre de traitements anti-cancer.
• Les essais de phase 2 déterminent la posologie efficace du médicament, c’est-à-dire les doses à respecter et la fréquence de prise, son rythme et sa durée de prescription, son effet thérapeutique et les éventuels effets indésirables.
• Les essais de phase 3 visent à comparer le médicament en question avec un placebo, ou un médicament de référence, chez un grand nombre de malades. Ces essais ont pour objectif d’obtenir une autorisation de mise sur le marché (appelée AMM). En oncologie, il n’y a pas d’essai contre placebo, mais uniquement contre un traitement de référence déjà sur le marché.
• Les essais de phase 4 permettent de tester l’efficacité et la tolérance d’un médicament en conditions réelles. Cela permet notamment d’identifier des effets secondaires rares. Ces essais sont réalisés sur de grandes cohortes, c’est-à-dire un ensemble d’individus représentatif d’une population visée.

Une étude longitudinale consiste à étudier des variables pendant une longue période et à observer les changements qu’elles subissent de temps à autre.

Une étude menée en aveugle signifie que le patient ne sait pas s’il reçoit le médicament candidat ou un autre traitement en comparaison (le placebo ou le traitement de référence).

Une étude menée en double aveugle (la majorité) signifie que ni le patient ni son médecin ne savent ce que le patient reçoit. Cela permet d’éviter au mieux que la connaissance de cette information influe sur ce qu’on cherche à mesurer. On dit alors que l’étude est randomisée en simple ou double aveugle, c’est-à-dire que l’attribution du médicament à l’étude ou de celui de comparaison (placebo ou référence) est aléatoire.